هوش مصنوعی، شاه‌کلید ژن‌درمانی

موشک هوشمند ژن‌درمانی

هوش مصنوعی با توسعه مکانیسم تحویل، مشکل انتقال داروی ویرایش ژن به سلول‌های کلیه را با کارایی ۱۰۰ برابری حل کرد

بیماری مزمن کلیه (CKD) یک چالش بهداشت عمومی در مقیاس وسیع است؛ به طوری که تقریباً از هر هفت آمریکایی، یک نفر با این بیماری درگیر است. اگرچه روش‌های درمانی سنتی مانند دیالیز یا پیوند کلیه می‌توانند بقای بیمار را تضمین کنند، اما معمولاً راه حل نهایی و کاملی نیستند و رنج‌های مداومی را به فرد تحمیل می‌کنند. در میان دلایل بروز بیماری مزمن کلیه، حدود ۱۰ درصد موارد منشأ ژنتیکی دارند، نظیر بیماری پلی‌کیستیک کلیه (PKD). در چنین فضایی، استارتاپ Nephrogen با رویکردی نوآورانه و ترکیبی از هوش مصنوعی (AI) و ژن‌درمانی، به میدان آمده است تا نه تنها پیشرفت بیماری‌های ژنتیکی کلیه را کند کند، بلکه به دنبال درمان و معکوس‌سازی کامل آن‌ها باشد. این استارتاپ که یکی از ۲۰ فینالیست «میدان نبرد استارتاپ» در رویداد TechCrunch Disrupt 2025 است، راهکاری را معرفی کرده که می‌تواند شیوه درمان بیماری‌های ژنتیکی را متحول کند.

سایبرکست قسمت 66: هوش مصنوعی، شاه‌کلید ژن‌درمانی

انگیزه شخصی بنیان‌گذار، دیمتری ماکسیم

ماکسیم پیش‌بینی می‌کند که مطالعات بالینی در سال ۲۰۲۷ آغاز خواهند شد

ایده اصلی Nephrogen از یک تجربه شخصی عمیق ریشه می‌گیرد. دیمتری ماکسیم، بنیان‌گذار این شرکت، زمانی که تنها هفت سال داشت، شاهد از کار افتادن کلیه‌های مادرش بود. مادر او مجبور شد برای فیلتر کردن خونش به دلیل عدم عملکرد کلیه‌ها، هفته‌ای چهار بار به بیمارستان رفته و دیالیز شود. اگرچه دو سال بعد پیوند کلیه موفقی انجام شد که به مادرش اجازه داد زندگی نسبتاً عادی داشته باشد، اما مبارزه خانواده با بیماری کلیوی پایان نیافت. ماکسیم نیز بیماری پلی‌کیستیک کلیه (PKD) را از مادرش به ارث برده بود، یک بیماری ژنتیکی که می‌تواند به درجات نیازمند دیالیز پیشرفت کند. این تجربیات، ماکسیم را از دوران دبیرستان تا مقطع کارشناسی ارشد در رشته زیست‌شناسی محاسباتی در استنفورد، درگیر وسواس فکری برای یافتن درمانی برای خود و دیگران کرد.

پیدایش یک راهکار در سایه فناوری CRISPR

نقطه عطف تحقیقات ماکسیم در سال ۲۰۲۱ رخ داد، زمانی که مجله علمی Nature مطالعه‌ای را منتشر کرد که اثبات می‌کرد بیماری PKD با استفاده از فناوری CRISPR در موش‌ها قابل معکوس‌سازی است. در آن زمان، ماکسیم در حال دنبال کردن مدرک کارشناسی ارشد خود در استنفورد و همزمان مشغول تحقیقات کلیوی تحت نظر استاد خود، ویوک بالا، بود. اگرچه ماکسیم اطمینان یافت که ژن‌درمانی می‌تواند PKD را معکوس کند، اما بزرگترین مانع عملیاتی، ایجاد سازوکاری برای تحویل مستقیم داروها به سلول‌های بیمار بود. این چالش حیاتی نیاز به یک سیستم تحویل تخصصی داشت تا داروهای ویرایش ژن را به شکل ایمن و دقیق به سلول‌های مورد نظر در کلیه برساند.

تخصص هوش مصنوعی در ساخت سیستم تحویل هدفمند

برای حل این مسئله پیچیده، ماکسیم در سال ۲۰۲۲ استارتاپ Nephrogen را تأسیس کرد. هدف این استارتاپ استفاده از هوش مصنوعی و غربالگری پیشرفته برای توسعه یک سیستم تحویل بسیار تخصصی بود. پس از سه سال توسعه فشرده، ماکسیم ادعا می‌کند که Nephrogen در ایجاد مکانیسم تحویلی موفق شده است که در انتقال دارو به کلیه ۱۰۰ برابر کارآمدتر از “وسایل نقلیه” مورد تأیید فعلی سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) عمل می‌کند. این پیشرفت چشمگیر در واقع شاه‌کلید موفقیت در ژن‌درمانی محسوب می‌شود، زیرا بدون یک سیستم تحویل کارآمد و ایمن، هرگونه داروی ژن‌درمانی عملاً بلااستفاده خواهد بود.

آینده‌پژوهی: آزمایش‌های بالینی و امید به درمان

گام مهم بعدی برای Nephrogen، پیشبرد این مکانیسم تحویل نوآورانه، به همراه دارویی که استارتاپ توسعه داده است، به سوی مطالعات بالینی است. ماکسیم پیش‌بینی می‌کند که این مطالعات بالینی در سال ۲۰۲۷ آغاز خواهند شد. برای پشتیبانی از این مسیر تحقیقاتی پرهزینه، این شرکت در حال جذب سرمایه اولیه (Seed Round) به ارزش ۴ میلیون دلار است. ماکسیم شخصاً قصد دارد در این مطالعه بالینی شرکت کند، زیرا او با چالش‌های قابل توجهی در زندگی با بیماری PKD دست و پنجه نرم می‌کند؛ از جمله دردهای زیاد کمر، مراجعه مکرر به بیمارستان و مصرف داروهایی که فقط روند پیشرفت را کند می‌کنند اما عوارضی مانند نیاز به ادرار مداوم دارند. به همین دلیل، رویکرد Nephrogen از اهمیت بالایی برخوردار است، زیرا موفقیت آن می‌تواند او و میلیون‌ها نفر دیگر را به طور کامل از PKD درمان کند.

این مقاله رویکرد Nephrogen را همچون یک موشک هوشمند برای ژن‌درمانی توصیف می‌کند؛ جایی که ژن‌درمانی خود دارو است، اما هوش مصنوعی نقش سیستم هدایت فوق‌دقیق و قدرتمندی را ایفا می‌کند تا دارو را دقیقاً به هدف مورد نظر در کلیه برساند و نه به هیچ جای دیگر. این ترکیب است که احتمال درمان کامل را ممکن می‌سازد.

• جمع‌بندی : 

Nephrogen رویکرد خود را همچون یک موشک هوشمند برای ژن‌درمانی توصیف می‌کند؛ جایی که ژن‌درمانی خود دارو است، اما هوش مصنوعی نقش سیستم هدایت فوق‌دقیق و قدرتمندی را ایفا می‌کند تا دارو را دقیقاً به هدف مورد نظر در کلیه برساند و نه به هیچ جای دیگر. این ترکیب است که احتمال درمان کامل را ممکن می‌سازد.

———————————————————————————

• نکات کلیدی:

• بیماری هدف: بیماری پلی‌کیستیک کلیه (PKD) که یک بیماری مزمن کلیه (CKD) با منشأ ژنتیکی است.

• فناوری هسته: ترکیب ژن‌درمانی CRISPR برای معکوس‌سازی بیماری (اثبات شده در موش‌ها) و هوش مصنوعی (AI) برای حل چالش تحویل.
• کارایی نوآورانه: مکانیسم تحویل توسعه‌یافته توسط AI، ۱۰۰ برابر کارآمدتر از “وسایل نقلیه” تأییدشده فعلی FDA عمل می‌کند.

• مراحل بعدی: آغاز مطالعات بالینی برای مکانیسم تحویل و داروی ژن‌درمانی در سال ۲۰۲۷.

• نکات تکمیلی:

• این ایده از یک تجربه شخصی عمیق بنیان‌گذار نشأت گرفته که خود مبتلا به PKD است.
• این رویکرد نوآورانه، Nephrogen را به یکی از ۲۰ فینالیست «میدان نبرد استارتاپ» در رویداد TechCrunch Disrupt 2025 تبدیل کرده است.
• این شرکت در حال حاضر به دنبال جذب ۴ میلیون دلار سرمایه اولیه برای پیشبرد تحقیقات است.

• نتیجه گیری

پروژه Nephrogen یک نمونه درخشان از پتانسیل هوش مصنوعی در حل چالش‌های مکانیکی زیست‌پزشکی است. در حالی که CRISPR به ما ابزار ویرایش ژن را داد، هوش مصنوعی نقش مهندس تحویل را ایفا می‌کند تا این ابزار به مقصد خود برسد. ادعای کارایی ۱۰۰ برابری در تحویل دارو به کلیه، یک جهش کوانتومی در ژن‌درمانی محسوب می‌شود که می‌تواند مسیر درمان PKD و احتمالاً سایر بیماری‌های ژنتیکی کلیوی را به سمت معکوس‌سازی کامل تغییر دهد و میلیون‌ها نفر را از وابستگی به دیالیز یا پیوند نجات دهد.

• پرسش‌های تحقیقاتی بیشتر:

• آیا مکانیسم تحویل ۱۰۰ برابر کارآمدتر که توسط AI توسعه یافته، در بافت‌های انسانی نیز همان سطح از کارایی و مهم‌تر از آن، ایمنی را نشان خواهد داد؟

• با توجه به پیچیدگی و پرهزینه بودن ژن‌درمانی، راهکارهای Nephrogen چگونه می‌تواند هزینه درمان PKD را برای بیماران در سطح گسترده مقرون به صرفه سازد؟
• آیا این پلتفرم هوش مصنوعی قابلیت تعمیم به درمان‌های ژن‌درمانی در سایر اندام‌های با دسترسی دشوار، مانند ریه یا مغز، را نیز خواهد داشت؟

• چالش‌های نظارتی سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای تأیید یک سیستم تحویل که ۱۰۰ برابر قوی‌تر از استانداردهای قبلی است، چه خواهد بود؟

• سخن پایانی نویسنده :

این خبر نه فقط درباره فناوری، بلکه درباره امید است. وقتی یک بنیان‌گذار، چالش شخصی زندگی خود و خانواده‌اش را به وسواس فکری برای یافتن یک راه‌حل علمی تبدیل می‌کند، معجزه‌ها اتفاق می‌افتند. هوش مصنوعی در اینجا از تولید متن یا تصویر فراتر رفته و به یک ابزار نجات تبدیل شده است. داستان Nephrogen به ما می‌آموزد که در پزشکی، گاهی اوقات رساندن دارو به هدف مهم‌تر از خود دارو است. هوش مصنوعی به این تیم اجازه داده تا نه یک مسکن، بلکه یک درمان نهایی و معکوس‌کننده را هدف قرار دهند.

منبع : به گزارش  techcrunch 

 

در مجله سایبرلایف بخوانید